Accès Précoce (AP) et Accès Compassionnel (AC)

Texte de référence

• Article 78 de la LFSS pour 2021

Textes d’application

Publication au Journal Officiel du 1^er juillet 2021

• Décret n° 2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d'accès précoce et compassionnel de certains médicaments
• Décret n° 2021-870 du 30 juin 2021 fixant les délais mentionnés aux articles L. 5121-12 et L. 5121-12-1 du code de la santé publique et à l'article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale

Publication au Journal Officiel du 2 juillet 2021

• Arrêté du 1er juillet 2021 pris pour l'application du E du IV de l'article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021
  • La fraction du chiffre d'affaires annuel réalisé pour une spécialité faisant l'objet d'un cadre de prescription compassionnelle mentionné au III de l'article L. 5121-12-1 du code de la santé publique disponible en officine est fixée à 10 %.
• Arrêté du 1er juillet 2021 relatif au seuils graduels d’autorisations d’accès compassionnel impliquant des majorations de remises
  • Le premier seuil est fixé à 50. Les seuils graduels suivants sont fixés par incréments successifs de 50.

• Arrêté du 1er juillet 2021 pris pour l'application des articles L. 162-16-5-1-1 et R. 163-33 du code de la sécurité sociale et relatif aux remises applicables à une spécialité pharmaceutique faisant l'objet dans une indication donnée d'une prise en charge au titre de l'article L. 162-16-5-1

• Arrêté du 1er juillet 2021 pris pour l'application des articles L. 162-16-5-2 et R. 163-52 du code de la sécurité sociale et relatif aux remises applicables à une spécialité pharmaceutique faisant l'objet dans une indication donnée d'une prise en charge au titre de l'article L. 162-16-5-2

  • 2 arrêtés sur les remises et majorations pour l’accès précoce et l’accès compassionnel.

Publication au Journal Officiel du 12 Février 2022

• Décret n° 2022-164 du 11 février 2022 relatif aux cadres de prescription compassionnelle et modifiant les dispositions du code de la santé publique relatives aux autorisations d'accès précoce et compassionnel. Ce décret aborde la publicité relative aux accès dérogatoires et précise les modalités d'élaboration, de modification, de suspension du Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC)

L'AP est soumis à différents critères d'accès par l'ANSM et la HAS ainsi que des engagements du laboratoire commercialisant la molécule.

Critères d'accès

• Evalués par l'ANSM :
  • Efficacité et sécurité fortement présumées, au vu des résultats d'essais cliniques
• Evalués par la HAS :
  • Maladie grave, rare ou invalidante
  • Mise en oeuvre du traitement ne peut pas être différée
  • Absence de traitement approprié 
  • Médicament présumé innovant (au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent)

Toute demande d’autorisation d’AP doit faire l’objet d’un dépôt de dossier auprès d’un guichet unique : la plateforme SESAME.

Engagements du laboratoire 

• En ce qui concerne les demandes de prise en charge précoce pré-AMM :
  • Déposer une demande d’AMM, dans l’indication considérée, dans un délai fixé par la HAS qui ne peut excéder deux ans à compter de la date d'octroi de l'autorisation d’AP si une telle AMM n’est pas déjà obtenue.
  • Déposer une demande de remboursement, dans l’indication considérée, au titre du droit commun dans le mois suivant l’octroi de l’AMM.
• Pour toutes les demandes : 
  • Financer le recueil de données selon un cahier des charges défini conjointement par la HAS et l’ANSM, mis en place dès l’octroi de l’accès ; une convention signée entre le laboratoire et l’établissement de santé concerné pour le dédommagement relatif au recueil de données.
  • Assurer une continuité des traitements initiés, pendant un délai minimal d’un an (dont trois mois de prise en charge).

Engagements des professionnels de santé

• Respecter un Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Recueil de Données (PUT-RD).

• Signer une convention entre l'industriel et l’établissement de santé, pour le dédommagement relatif au recueil de données par les professionnels de santé.

• Transmettre une information au patient par le prescripteur.

• Au niveau des établissements, effectuer une remontée des facturations par indication.

Prise en charge

• Prise en charge immédiate et automatique du patient sans reste à charge.
• Indemnité tarifaire librement fixée par l’industriel (à l’exclusion des cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré).
• L’application d’un double mécanisme de remises : annuelles et au débouclage.

Infographies des procédures d'accès avant et après AMM sur le site de l'ANSM.

Une autorisation d’accès précoce est subordonnée au respect d’un Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Recueil des Données (PUT-RD). Ce dernier permet de centraliser toutes les informations pertinentes sur le médicament et son utilisation.

Il comporte :

• Une description du médicament, des conditions d’utilisation et de prescription complétées par le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP)
• Des documents d’information que le prescripteur doit remettre au patient sur :
  • L'accès précoce à un médicament avant ou après l'AMM,
  • Le traitement des données personnelles.

Il permet également de recueillir les données relatives à l’utilisation du médicament et d’organiser la surveillance des patients notamment via le recueil des effets indésirables et des situations particulières.

Le recueil des données porte sur :

• Les caractéristiques des patients traités,
• L'efficacité du médicament, y compris la qualité de vie.

L’analyse de ces données permettra également de contribuer à l’évaluation du médicament par la commission de la transparence en vue de sa prise en charge pérenne par l’Assurance Maladie.

Lien de téléchargement du modèle de PUT-RD.

Vous retouverez ci-dessoous les différents types d'Accès Compassionel (AC),les critères d'accès à ces accès dérogatoires ainsi que les engagements du laboratoire et des professionnels de santé.

Deux types d'AC : 

• Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC)

  • La demande est effectuée par un prescripteur,
  • L’autorisation est délivrée pour une durée maximale d’un an renouvelable,
  • Il s’agit d’un accès nominatif.

Le médicament ne dispose pas d’AMM quelle que soit l’indication thérapeutique.

• Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC)

  • La demande est à l'initiative de l’ANSM ou des ministres, instances, conseils nationaux professionnels ou sur signalements,
  • L’autorisation est délivrée pour une durée de 3 ans renouvelable.

L'objectif est de sécuriser une pratique de prescription non conforme à l'AMM d'une spécialité.

Critères d’accès

• Pas d’essai clinique en cours dans l’indication
• Concerne une maladie rare, grave ou invalidante
• Absence d’alternative thérapeutique appropriée
• Balance bénéfice/risque présumée positive

L'AC cible des besoins médicaux auxquels peuvent répondre des médicaments pour lesquels l'industriel n’a pas de stratégie commerciale.

Engagements du laboratoire et des professionnels de santé

• Financement du recueil des données par l'industriel pour les AAC « pré-précoces » ou les CPC,

• Signature d'une convention entre l'établissement et l'industriel fixant le cadre du dédommagement des établissements de santé,
• Remontée des données prévues par le Protocole d'Utilisation Thérapeutique (PUT) et suivi des patients par les professionnels de santé,
• Transmission des données et suivi des patients réalisés par les prescripteurs.

 Prise en charge (AAC et CPC)

• Prise en charge immédiate et automatique du patient par l’assurance maladie,
• Indemnité tarifaire librement fixée par l’industriel (à l’exclusion du cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré),
• Appel de remises annuelles fondées sur un barème (taux sur tranches de chiffres d'affaires HT) et d’éventuelles majorations dans le cadre de l’accès compassionnel « pré-précoce ».

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Il s’agit d’une dérogation pour les médicaments :

• Qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce,
• Qui tendent vers une volonté d’obtenir une AMM,
• Dont l’industriel s’engage à déposer une demande d’accès précoce dans un délai déterminé par décret (12 mois dans le cas général, 18 mois s’agissant d’une maladie rare et prorogations possibles par 6 mois en fonction du contexte),
  • Le décret du 21/04/23 fixe à un an la durée maximale pendant laquelle une AAC très précoce peut être maintenue ou renouvelée, lorsqu'il n'y a pas eu de demande d’AAP ou en cas de refus de cette demande par la HAS
• Des conditions issues de l’Autorisation à l'Accès Précoce (AAP) sont également à respecter : maladies graves, rares ou invalidantes ; la mise en œuvre ne peut être différée.

Il s'agit d'une situation transitoire entre le système du compassionnel et celui du précoce.

Depuis janvier 2020, toutes les demandes s’effectuent via l’application web e-saturne.

Cette application web est accessible aux médecins, internes en médecine et aux pharmaciens. Elle nécessite une carte CPS (Carte de Professionnel de Santé) et un lecteur de carte.

Elle permet :

• Une dématérialisation des demandes d’ AAC (ex-ATU nominative),
• Une simplification et une sécurisation des échanges entre les différents acteurs concernés (prescripteurs – pharmaciens – ANSM),
• Une facilitation des demandes de renouvellement,
• Une réduction des délais de réponse par l’ANSM.

La demande d’AAC se passe en 3 temps :

• Le médecin prescrit la demande d’AAC via l’application (spécialité, indication, informations patient),
• Le pharmacien vérifie la prescription et transmet à l’ANSM la demande d’AAC via l’application (le pharmacien est informé par mail des demandes qui lui parviennent),
• L’AAC est générée :
  • Immédiatement si la demande est conforme aux critères d’accès,
  • Après évaluation du dossier si la demande n’est pas conforme aux critères d’accès.

Le prescripteur et le pharmacien de la PUI sont informés par e-mail dès que la décision a été prise pour leur patient. La connexion à l’application permet de consulter la décision et d’imprimer l’avis.

Documentation sur le télé service e-Saturne permet le traitement des  autorisations d’accès compassionnels (AAC)

Le Conseil National de l’Ordre des pharmaciens et le le Conseil national de l’Ordre des médecins proposent une fiche pratique sur la prescription et délivrance de médicaments hors AMM : la réglementation, la responsabilité et les obligations vis à vis du patient 

Depuis le 1er janvier 2024, les établissements publics et ESPIC (ex DAF) peuvent déclarer l’ensemble des prescriptions des médicaments sous accès précoce et compassionnel administrés à l’hôpital à travers l’outil FICHCOMP-APAC du PMSI, grâce au codage de ces derniers par Unité Commune de Dispensation (code UCD).

Les médicaments prescrits dans le cadre d’une AAP ou AAC/CPC pour les établissements publics/ESPIC (ex DAF) sont pris en charge « à l’euro l’euro ».

pour en savoir plus, vous pouvez consulter la notice "Campagne tarifaire et budgétaire 2024 - Nouveautés PMSI - Champ d'activité SMR".

Depuis le 1er janvier 2024, les établissements privés (ex OQN) recueillent les médicaments onéreux sur le RSF-H. Ils n'utilisent plus les FICHCOMP médicaments onéreux.

Le financement est réalisé après facturation à la Caisse Nationale d'Assurance Maladie (CNAM).

La facturation se fera via le bordereau de facturation S.3404. Le bordereau est constitué d'un formulaire unique réglementaire qui tient lieu de support de facturation.

Retrouvez le mode opératoire du bordereau de facturation S.3404.

Les médicaments prescrits dans le cadre d’une AAP ou AAC/CPC pour les établissements privés (ex OQN) sont pris en charge « à l’euro l’euro ».

Le Résomedit a élaboré une fiche sur la mise en œuvre de la réforme de financement des activité de SMR "Prise en charge des médicaments couteux en SMR (ex SS) - liste en sus, accès précoce et compassionnel" :